Firmy Sanofi i Scribe Therapeutics ogłosiły zawarcie rozszerzonej umowy o współpracy o wartości ponad 1,2 mld USD. Sanofi chce wykorzystać technologię Scribe w celu rozwoju leków genetycznych in vivo na anemię sierpowatokrwinkową i inne choroby genetyczne.
Umowa jest kontynuacją partnerstwa obu firm, które skupia się na opracowywaniu edycji ex vivo terapii raka komórkami NK. W ramach rozszerzenia umowy, Sanofi uzyska wyłączną licencję na korzystanie z technologii edycji genomu CRISPR X-Editing firmy Scribe w celu opracowywania terapii in vivo.
W zamian Scribe otrzyma płatność z góry w wysokości 40 mln USD, a także będzie kwalifikować się do ponad 1,2 mld USD w przypadku pomyślnego ukończenia konkretnych kamieni milowych z zakresu rozwoju i sprzedaży.
Firma Sanofi będzie w dużej mierze odpowiedzialna za wyłonionych kandydatów, ale Scribe będzie miał możliwość podzielenia się kosztami rozwoju i zyskami z jednego przyszłego programu w USA.
-Jesteśmy zachęceni tym, co do tej pory osiągnęliśmy ze Scribe w tworzeniu terapii ex vivo komórkami NK i teraz czekamy na przyspieszenie naszej zdolności do efektywnego wykorzystania edycji genomu in vivo dzięki innowacyjnym pracom badawczym firmy Sanofi nad ukierunkowanymi nanocząstkami lipidowymi do terapii in vivo, które mogą radykalnie poprawić wyniki leczenia i ostatecznie zmienić życie pacjentów – mówi Christian Mueller, szef Genomic Medicine Unit w Sanofi
Poprzez bezpośrednią modyfikację genów w ciele, Scribe uważa, że jego narzędzia do edycji genomu in vivo oferują „kilka kluczowych korzyści” w porównaniu z istniejącymi opcjami leczenia i terapiami eksperymentalnymi na późnym etapie.
Podejście badane w ramach współpracy może usprawnić proces leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i zminimalizować komplikacje związane z eksperymentalnymi terapiami autologicznymi ex vivo, takie jak toksyczność schematu kondycjonowania i długi, złożony proces produkcji komórek – podaje Scribe Therpaeutics w informacji prasowej.
Edycja genomu in vivo może również poprawić dostęp pacjentów poprzez zmniejszenie zarówno kosztów, jak i czasu wymaganego do leczenia.
-Platforma Scribe ma ogromny potencjał, aby zająć się bezprecedensową liczbą istotnych terapeutycznie celów w ludzkim genomie dla wielu poważnych chorób – powiedziała Svetlana Lucas, dyrektor ds. biznesowych w Scribe. – Cieszymy się na naszą dalszą współpracę z Sanofi w celu rozszerzenia zastosowania najlepszych w swojej klasie narzędzi do edycji genomu Scribe i pełnej realizacji obietnicy CRISPR dla pacjentów tak szeroko i szybko, jak to możliwe – dodaje.
Zgłoś naruszenie/Błąd
Pozytywnie
Neutralnie 
Negatywnie
Lubię to!
Super
Ekscytujący 
Ciekawy
Smieszny
Smutny
Wściekły
Przerażony
Szokujący
Wzruszający
Rozczarowany
Zaskoczony
Prawda
Manipulacja
Fake news
Oryginalne źródło ZOBACZ
Dodaj kanał RSS
Musisz być zalogowanym aby zaproponować nowy kanal RSS